【技术亮点】:血液病治标又治本的新选择
【亮点图示】:
【治疗机理】
将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。基因是携带生物遗传信息的基本功能单位,是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体,目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗的靶细胞主要分为两大类:体细胞和生殖细胞,目前开展的基因治疗只限于体细胞。基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病,包括:遗传病(如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等)、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、类风湿等)。
【特点与优势】
1.其毒性较低,副作用小。
2.周期短,见效快。
3.可以治疗过去难以治疗的疾病。
4.风险性小。
5、可与化疗、放疗同时进行,互不影响。
【适应症】:
适应于急性白血病,慢性白血病,地中海贫血,儿童白血病等。
【典型病例】:
患者:王小涵,男,51岁,广西玉林市人。
诊断:地中海贫血
主治医师:蔺建芬主任
简要病史:2004年4月21日感觉面色不正,四肢乏力,纳差,头晕,随即到医院化验,骨髓穿刺检查报告示:全片未见巨核细胞,血小板少见,红血球大小不等,形态不一,全血细胞减少。血常规化验:血红蛋白(HB)6g,红细胞(RBC)120万/L,白细胞(WBC)2300/L,淋巴(L)80%,中性(N)20%,血小板(PLT),6万/L,网织红细胞(REG)0.1% 确诊为;地中海贫血。
6年来患者曾在全国各大城市血液病专科医院用西医西药治疗,输血20多次,仍无明显疗效。几年来经常大出血,以鼻孔出血、牙龈出血为主。面色苍白,呈贫血面容,心动过速,呼吸喘促,腰痛,失眠多梦,身倦乏力,不能行走,头响耳鸣,纳差,畏寒。
患者于2006年1月经我防治中心治愈出院患者介绍来我中心住院治疗,我院运用基因治疗个性化方案给与治疗,3个月后化验血象:血色素(HB)14g,红细胞(RBC)500万/L,白细胞(WBC)5000/L,血小板(PLT)16万/L,血象正常,患者康复出院。
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